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News Aptamer Sciences Inc.提交创新肝癌治疗药物AST-201的IND申请

有望解决未被满足的医疗需求韩国首尔2024年3月26日 /美通社/ -- Aptamer Sciences Inc. (KOSDAQ, 291650)宣布已于2024年3月12日向韩国食品药品安全部提交了AST-201的1期临床试验新药(IND)申请。AST-201是该公司管线中的先锋候选药物，是一种ApDC™ (Aptamer-Drug Conjugate)，旨在靶向特定癌细胞（尤其是肝癌）中高表达水平的GPC3蛋白。它由吉西他滨载体和选择性结合GPC3蛋白的适配体组成。吉西他滨是一种成熟的全身性抗癌剂，被广泛用于治疗各种癌症，包括卵巢癌、乳腺癌、非小细胞肺癌和胰腺癌。选择吉西他滨作为载体是经过深思熟虑的，因为吉西他滨毒性适中，特别适合肝脏靶向，因为肝脏是药物毒性的易感器官。此外，吉西他滨作为一种DNA类似物，有利于在适配体DNA序列中合成。AST-201在动物模型中的疗效优于索拉非尼，而且在与抗PD-1疗法联合使用时具有协同作用，这些都证明了该公司对肝癌的战略关注满足了大量未得到满足的医疗需求。肝癌是一项重大的健康挑战，尤其是在东亚地区，存活率极低。虽然阿替利珠单抗和贝伐单抗等联合疗法已成为晚期肝癌的标准疗法，但最近发表在《Nature Medicine》上的研究结果表明，这些疗法对某些GPC3表达水平较高的肝癌患者的疗效有限，凸显了大量尚未满足的医疗需求。在这种情况下，AST-201通过特异性靶向GPC3，提供了一种很有前景的治疗方法。计划中的1期试验旨在评估AST-201在GPC3阳性晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学特征和初步疗效。值得一提的是，韩国著名肿瘤内科医生、CHA Bundang Medical Center的Hong Jae Chon博士将担任协调研究员。该试验将在四家医院进行，包括CHA Bundang Medical Center、Samsung Medical Center（三星医疗中心）、Severance Hospital和韩国国立癌症中心(National Cancer Center)。Chon博士表示：“GPC3在肝癌治疗开发方面引起了生物制药公司的极大关注。”他乐观地表示：“AST-201可能会成为肝癌患者的一种新的治疗选择。”Aptamer Sciences Inc.希望通过这项试验展示AST-201的临床疗效及其ApDC™平台的技术价值。此外，公司预计这一里程碑将推动其研发工作，增强后续血液肿瘤管线产品的竞争力，包括靶向CD25的AST-202、ApRC (Aptamer Radioligand Conjugate)、ApIS (Aptamer Immune Stimulator Conjugate)等。Aptamer Sciences Inc.首席执行官Dong-il Han博士强调说：“自去年美国食品及药物管理局批准第二种适配体药物Izervay以来，适配体技术在医药市场上热度很高。”他还说：“AST-201临床试验将展示ApDC™平台的技术能力，并加快与多个合作伙伴正在进行的技术转让讨论。这一里程碑凸显了Aptamer Sciences Inc.致力推进创新疗法和解决肿瘤领域尚未满足的关键需求的决心。”AST-201 structure & mechanism of action图1. AST-201结构（在GPC3适配体的序列中，吉西他滨载体作为序列的一部分被连接在一起。）图2. AST-201的作用机制AST-201靶向并结合位于癌细胞表面的GPC3蛋白。药物通过内吞作用内化到癌细胞中。经溶酶体降解后，吉西他滨的活性成分--单磷酸吉西他滨（dFdCMP）在细胞内释放，导致肿瘤细胞的程序性细胞死亡（凋亡）。URL : Aptamer Sciences Inc.提交创新肝癌治疗药物AST-201的IND申请

2024.03.26

News Aptamer Sciences Inc. Files IND Application for Innovative Liver Cancer Treatment AST-201: A Promising Approach to Address Under Medical Needs

SEONGNAM, South Korea, March 25, 2024 /PRNewswire/ -- Aptamer Sciences Inc. (KOSDAQ, 291650) announced the filing of an Investigational New Drug (IND) application for the phase 1 clinical trial of AST-201 with the Korean Ministry of Food and Drug Safety on March 12th, 2024.AST-201, the company's pioneering candidate in its pipeline, is an ApDCTM (Aptamer-Drug Conjugate) designed to target GPC3 protein, which exhibits high expression levels in specific cancer cells, notably liver cancer. It comprises gemcitabine as the payload and an aptamer that selectively binds to GPC3 protein. Gemcitabine, a proven systemic anticancer agent, is widely utilized in treating various cancers, including ovarian, breast, non-small cell lung, and pancreatic cancer. The choice of gemcitabine as the payload was deliberate, owing to its moderate toxicity profile, particularly suitable for liver targeting, given the organ's susceptibility to drug toxicity. Additionally, gemcitabine's nature as a DNA analogue facilitates its synthesis within the aptamer DNA sequence. The company's strategic focus on liver cancer addresses significant unmet medical needs, as evidenced by AST-201's superior efficacy over sorafenib in animal models and its synergistic effect when co-administered with anti-PD-1 therapy.Liver cancer poses a significant health challenge, particularly in East Asia, with a dismal survival rate. While combination therapies such as atezolizumab and bevacizumab have emerged as standard treatments for advanced liver cancer, recent findings published in Nature Medicine suggest their limited efficacy in certain liver cancer populations with high GPC3 expression levels, highlighting substantial unmet medical needs. In this context, AST-201 offers a promising therapeutic approach by specifically targeting GPC3.The planned phase 1 trial seeks to evaluate the safety, pharmacokinetic profile, and preliminary efficacy of AST-201 in patients with GPC3-positive advanced solid tumors. Notably, Dr. Hong Jae Chon from CHA Bundang Medical Center, a prominent medical oncologist in South Korea, will serve as the coordinating investigator. The trial will be conducted across four hospitals, including CHA Bundang Medical Center, Samsung Medical Center, Severance Hospital, and the National Cancer Center in South Korea.Dr. Chon remarked, "GPC3 has garnered considerable attention in liver cancer therapeutic development among biopharmaceutical companies," expressing optimism that "AST-201 may emerge as a novel treatment option for liver cancer patients."Aptamer Sciences Inc. aims to showcase the clinical benefits of AST-201 and the technological value of its ApDCTM platform through this trial. Moreover, the company anticipates that this milestone will propel its research and development efforts, enhancing the competitiveness of its subsequent hemato-oncology pipeline products, including AST-202 targeting CD25, ApRC (Aptamer Radioligand Conjugate), ApIS (Aptamer Immune Stimulator Conjugate), and so on.Dr. Dong-il Han, CEO of Aptamer Sciences Inc., emphasized, "Since the second aptamer drug Izervay approved by FDA last year, aptamer technology has garnered significant attention in the pharmaceutical market," highlighting, "The AST-201 clinical trial will showcase the technological capabilities of the ApDCTM platform and expedite ongoing technology transfer discussion with multiple partners. This milestone underscores Aptamer Sciences Inc.'s commitment to advancing innovative therapies and addressing critical unmet needs in oncology."Fig 1. AST-201 structure (Among the sequence of GPC3 aptamer, the payload of gemcitabine is conjugated as the part of sequence.)Fig 2. AST-201 mechanism of action1. AST-201 targets and binds to the GPC3 protein located on the surface of cancer cells.2. The drug undergoes internalization into the cancer cell by endocytosis.3. After the lysosomal degradation, gemcitabine monophosphate (dFdCMP), the active form of gemcitabine, is released within the cell leading to programmed cell death of the tumor cell (apoptosis).About Aptamer Sciences, Inc.Aptamer Sciences Inc., listed on KOSDAQ in South Korea, is a global leading company in aptamer field. The company has established an integrated aptamer technology platform, called ApDCTM (Aptamer Drug Conjugate) and focused on developing oncology pipelines.For more information, please visit the website, www.aptsci.com/en or contact bd@aptsci.com.URL : Aptamer Sciences Inc. Files IND Application for Innovative Liver Cancer Treatment AST-201

2024.03.26

News 압타머사이언스 “독자적 ApDC 링커 기술 개발”

압타머 플랫폼 전문 기업 압타머사이언스는 압타머 기반 약물 전달 플랫폼(Aptamer Drug conjugate, 이하 ApDC)에 적용될 독자적인 링커(Linker) 기술 개발을 완료하고, 국내 및 PCT 특허를 출원했다고 21일 밝혔다.이번에 개발된 링커 기술은 페이로드(Payload)를 다수 탑재할 수 있는 덴드리머 타입(Dendrimer-type) 분자 구조로, 분지된 가지의 수에 따라 탑재된 페이로드 수를 조절할 수 있고, 압타머와의 접합 부위도 간단한 티올 기(thiol 기)를 매개로 한 클릭 반응이 가능하도록 디자인돼 ApDC 제조와 약리학적 효능을 한층 개선할 수 있다.\ApDC 기술은 압타머 구조 특성상 약물 탑재 위치가 말단으로 제한돼 약물 수도 함께 제한될 수밖에 없었는데, 이번 기술 개발을 통해 ApDC에도 원하는 양만큼 약물을 탑재해 약물-압타머 비율(DApR)을 높일 수 있다는 것이 회사 측의 설명이다.압타머사이언스 관계자는 “항체-약물접합체(ADC) 기술의 경우 여러 페이로드 도입 시 소수성 증가에 따른 응집 현상으로 제조 및 안정성에 상당한 영향을 미치고 있어이를 해결하기 위해 PEG 등 친수성기를 도입하는 경우 제조 공정이 복잡해지는 어려움이 있었다”라면서 “압타머는 물질 자체가 높은 친수성을 보이기 때문에추가적인 작용기 도입 없이 간단한 링커만으로도 약물 탑재율이 높은 안정적인 ApDC의 제조가 가능하다”라고 말했다.개발된 분지형 링커-페이로드(Linker-Payload) 기술은 CD25, Trop2 등 회사가 개발 중인 다양한 ApDC 개발에 적용되고 있다. 이외 면역 자극제 표적(STING, TLR7/8), 치료용 방사성 핵종의 표적 운반 등 후속 기술 개발에도 도입할 방침이다.최근 글로벌 빅파마들의 투자가 집중되고 있는 ADC는 간질성 폐질환(ILD) 등의 부작용과 복잡한 제조 공정 등이 기술적 한계점으로 떠오르고 있다. ApDC는 ADC 대비 높은 암 조직 침투력, 낮은 부작용, 높은 안정성 등이 장점으로 꼽힌다.기사 바로가기 : 압타머사이언스 “독자적 ApDC 링커 기술 개발”

2023.12.21

News 압타머사이언스 "ApDC 항암제 임상 곧 진입…동물시험 효과 입증"

압타머사이언스는 신약 파이프라인 'AST-201'에 대한 식품의약품안전처(식약처)의 시험계획(IND) 승인을 위해 필요한 준비를 모두 마쳤다고 11일 밝혔다.AST-201은 간암이나 폐암 환자의 암세포에 많이 발현되는 GPC3 수용체를 표적으로 한 ApDC(Aptamer -Drug Conjugate)계 약물이다. GPC3에 선택적으로 결합하는 압타머에 항암제로 사용하는 젬시타빈을 접합한 물질이다.젬시타빈은 췌장암이나 폐암 치료 목적으로 광범위하게 사용하는 약물이지만 약물 분해효소가 많이 존재하는 간암의 경우 치료 효과를 보이지 않는다. 압타머와 결합한 ApDC 형태의 AST-201은 간암 세포에 대한 선택적 표적 전달 및 체내 안정성을 기반으로 우수한 약효를 보일 것으로 기대하고 있다.간암 표준 치료법은 오랫동안 사용된 화학 항암제인 소라페닙이 아테졸리주맙·베바시주맙 면역 항암제 병용 투여법으로 대부분 대체되고 있다. 하지만 GPC3가 과발현된 간암 환자의 경우 치료 효과가 떨어진다는 임상시험 결과가 최근 '네이처 메디슨'에 발표되는 등 미충족 의학 수요가 높다. 이 때문에 GPC3를 표적으로 한 AST-201의 임상시험은 큰 주목을 받을 것으로 보인다.압타머사이언스는 AST-201 동물시험에서 기존 표준 치료제인 소라페닙 대비 우수한 약효를 확인했다. 또 면역 항암제인 anti-PD-1과 병용 투여 때 항암 효과가 대폭 향상됐다.특히 AST-201은 기존 젬시타빈 허가 용량의 5% 수준에서 동등한 치료 효과가 나타날 것으로 예측돼 안전성 측면에서 상당한 강점을 보여줄 것으로 예상된다.압타머사이언스는 AST-201 1상 임상시험의 총괄책임연구자로 간암과 췌담도암 치료 분야 권위자이자 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하는 것으로 알려진 전홍재 분당차병원 교수가 확정됐다고 전했다.전홍재 교수는 "AST-201이 표적으로 하는 GPC3 수용체는 최근 많은 바이오 제약 기업의 신약 개발 과제로 화두가 되고 있다"며 "AST-201이 고통받는 많은 간암 환자에게 새로운 치료 옵션이 되기를 희망한다"고 말했다.압타머사이언스 관계자는 "올해 1분기 AST-201 시험계획 승인을 신청할 계획"이라며 "이를 통해 압타머사이언스가 보유한 ApDC 항암제 개발 기술력을 입증하면서 후속 파이프라인에 대한 확장도 가속할 것"이라고 말했다.기사 바로가기 : 압타머사이언스 "ApDC 항암제 임상 곧 진입…동물시험 효과 입증"

2024.01.11

News 압타머사이언스, 사업개발 전문가 영입…ApDC 기술이전 속도

이광용 압타머사이언스 전무(최고사업개발임원, CBO). 압타머 전문 기업 압타머사이언스(코스닥 291650, 대표이사 한동일)가 압타머 약물전달 플랫폼(Aptamer Drug Conjugate, 이하 ApDC) 기반 신약 파이프라인의 기술 이전에 드라이브를 건다.이를 위해 회사는 최고사업개발임원(CBO)으로 사업개발 및 임상개발 전문가인 이광용 전무를 영입해 사업개발 역량을 강화했다고 7일 밝혔다.이광용 전무는 KAIST에서 생물학을 전공하고 한국얀센, 한국화이자, 올림푸스한국 등 글로벌 헬스케어 기업의 임상개발 및 마케팅 분야에서 30여년의 경력과 네트워크를 쌓았다.이후 올릭스에서 프랑스 안과전문 기업 Thea사와의 대규모의 기술 이전 계약 체결과 국내외 대형제약사와 공동개발 계약 체결을 하는 등 사업개발 성과를 올린 경험을 보유하고 있어 그간의 경험에서 많은 성과가 기대된다.압타머사이언스는 이광용 전무가 사업개발과 임상개발 경험을 동시에 보유한 업계에서도 흔치 않은 이력을 보유한 만큼 압타머사이언스의 사업화를 리딩할 수 있는 적임자라며, 이번 영입은 ApDC 기반 파이프라인인 AST-201(고형암치료제) 및 AST-202(면역항암제)의 글로벌 기술 이전뿐만 아니라 ApDC 기반 오픈 이노베이션 추진 업무를 주도적으로 추진하기 위한 시의적절한 결정이라고 밝혔다.한편 최근 글로벌 빅파마들의 투자가 집중되고 있는 항체 약물전달 플랫폼(Antibody Drug Conjugate, 이하 ADC)은 약 15종의 신약이 승인을 받았고 800여종이 넘는 물질이 개발 중에 있는데, off-target 부작용 등 용량제한 독성으로 인한 좁은 치료계수가 한계점으로 대두되고 있고, 단백질과 페이로드의 결합으로 인해 나타나는 응집 역시 제조/보관 과정에서 물성 손실로 이어질 수 있다는 점에서 또다른 한계점으로 대두되고 있다.이러한 ADC 미충족 수요를 충족시켜줄 수 있을 것으로 최근 ApDC가 업계의 주목을 받고 있는데, ApDC는 ADC 대비 높은 암조직 침투력, 낮은 부작용, 높은 안정성 및 낮은 생산단가 등 차별화된 비교우위를 점하고 있다.압타머사이언스는 고유의 ApDC 플랫폼 기술을 기반으로 한 다양한 파이프라인을 보유하고 있다.첫 번째 파이프라인으로 IND Filing 및 임상 진입에 박차를 가하고 있는 AST-201(고형암치료제)은 이광용 전무의 합류와 함께 2024년 본격적인 기술 이전 성과를 기대하고 있다.국가신약개발재단의 연구과제로 추진 중인 두 번째 파이프라인인 AST-202(면역항암제)는 올해 두 번에 걸친 미국암연구학회(AACR) 및 미국면역항암학회(SITC) 참가 발표를 통해 많은 주목을 받고 있어 전임상 단계에서의 조기 기술 이전 가능성을 높이고 있다.이외에도 ADC로 가장 주목받는 표적인 TROP-2, PDL-1 등에 대해서도 후속 ApDC 기반 후보물질을 선정하고, 개발에 박차를 가하고 있다.압타머사이언스는 현재 활발한 파트너링이 진행 중에 있고, ApDC의 ADC 대비 비교우위와 확장성으로 인해 보유 ApDC 기반 파이프라인 기술 이전 및 오픈 이노베이션 추진 가능성이 어느 때보다도 높아진 상태인 만큼이광용 전무의 합류를 통해 본격적인 드라이브를 걸고 성과가 가속화될 수 있을 것이라고 전망했다.기사 바로가기 : 압타머사이언스, 사업개발 전문가 영입…ApDC 기술이전 속도

2023.11.07

News 압타머사이언스, 항암 신약+조기진단 투트랙 성장전략 본격화

압타머사이언스가 신약개발과 진단키트 상업화를 통한 성장동력 마련에 적극적으로 나서고 있다. 간암치료제와 면역항암제 연구에 속도를 내는 동시에 폐암 조기진단키트 판매 확대에 주력하고 있다. 투트랙 성장 전략이 본격적으로 가시화되는 셈이다.압타머사이언스는 간암치료제(AST-201)를 개발하기 위한 전임상 과정이 순조롭게 진행되고 있다며 연말을 목표로 임상시험계획(IND)을 마련하고 있다고 16일 밝혔다.압타머사이언스의 AST-201은 현재 임상 1상을 위한 독성시험(GLP)을 진행하고 있다. 앞서 임상시험을 준비하는 차원에서 전문 CRO(임상시험수탁기관)와 계약을 마쳤다. 2024년 임상 1상에 진입하겠단 목표다.특히 압타머사이언스는 AST-201의 전임상 과정에서 입증한 간암과 폐암 치료 효과에 대한 평가 결과를 토대로 중국을 포함한 글로벌 파트너링(협업)을 진행할 계획이다. 향후 기술이전 논의에도 탄력이 붙을 것으로 기대된다.면역항암제(CD25-ApDC) 개발에도 공을 들이고 있다. 지난 3월 미국암연구학회(AACR)에서 관련 발표를 한 데 이어 오는 11월 미국면역항암학회(SITC), 12월 미국혈액암학회(ASH) 등에 참가해 글로벌 시장에 CD25-ApDC의 가능성을 알리는 데 집중할 예정이다. 이와 함께 CD25-ApDC의 적응증을 혈액암으로 확장할 계획이다.이미 개발을 완료하고 상업화에 성공한 폐암 조기진단키트(압토디텍트 렁) 사업에서도 성과가 나타나고 있다. 이미 경희대병원과 서울아산병원에서 비급여 코드를 확보했고, 추가 확보에 총력을 기울이고 있다. 이와 함께 상급종합병원 레퍼런스를 바탕으로 건강검진센터로 시장을 확대하는 방안도 검토하고 있다.또 압토티텍트 렁의 건강보험등재를 위한 다기관 전향적 임상시험도 순조롭게 진행하고 있다. 건강보험 등재가 이뤄지면 처방 활성화를 통한 매출 확대가 본격적으로 나타날 것으로 전망된다. 중국과 싱가포르 등 해외 시장 진출도 준비하고 있다.이날 오현진 키움증권 연구원은 압타머사이언스에 대해 "간암치료제 파이프라인의 올 12월 임상시험계획 승인 절차 완료 및 2024년 임상 1상 진입을 기대한다"며 "올 하반기 아이베릭바이오의 압타머 기반 노인성 황반변성(AMD) 신약 '지무라'(Zimura, 약물명 avancicaptad pegol)가 미국 FDA(식품의약국)의 허가를 받을 경우 압타머사이언스의 신약 파이프라인 가치 제고에 주목할 필요가 있다"고 분석했다.또 "폐암 조기진단키트 사업이 구체화되고 있는 가운데 향후 검사 대상 확대를 통한 시장 성장에 주목한다"며 "최근 압타머사이언스 주가는 폐암 조기진단키트의 비급여 코드 확보와 이를 통한 매출 발생 기대감으로 급등했는데, 향후 진단키트 시장 확대와 신약 파이프라인 가치 제고에 따라 추가적인 기업가치 재평가도 가능할 것"이라고 평가했다.압타머사이언스 관계자는 "2005년 1호 압타머 신약 '마쿠젠'(Macugen) 출시 이후 올해 지무라에 대한 임상 3상이 진행되고 있는 가운데 올 하반기 미국 FDA 승인 여부가 판가름날 것"이라며 "앞으로 압타머 신약에 대한 시장 관심이 높아질 것으로 예상되는 만큼 압타머사이언스의 신약 파이프라인에 대한 기대도 커질 것"이라고 말했다.이어 "압타머사이어스는 신약 개발과 플랫폼 기술에 기반한 성장성과 진단키트 사업화를 통한 수익성을 동시에 겸비한 바이오"라며 "투트랙 성장 전략에 속도를 내며 기업가치 제고에 적극적으로 나서겠다"고 덧붙였다.기사 바로가기 : 압타머사이언스, 항암 신약+조기진단 투트랙 성장전략 본격화

2023.06.16

News 압타머사이언스, 폐암진단키트 상급병원 비급여 검사 시작

압타머사이언스 (3,305원 0.00%)는 혈액 기반 폐암진단키트 '압토디텍트렁'의 상급병원 비급여 검사를 시작했다고 9일 밝혔다. 새로운 매출 성장 기반을 확보했단 점에서 의미가 있단 설명이다.압토디텍트렁은 지난해 보건복지부로부터 평가 유예 신의료기술 대상으로 선정됐다. 이후 압타머사이언스는 건강보험 등재를 위한 다기관 전향적 임상시험과 상급종합병원 비급여 검사를 위한 코드 확보 작업을 전개했다.압토티텍트렁의 보험등재 절차를 위해 진행하고 있는 다기관 전향적 임상시험은 흉부CT에서 폐결절이 발견된 약 3000명의 환자를 대상으로 10여개 상급대학병원에서 대상자를 모집하고 있다. 실제 진료 환경에서 폐 결절의 위험도 예측 유효성을 검증하는 게 1차 목적이다.압타머사이언스는 상급종합병원에서 비급여 코드를 확보하기 위한 마케팅 활동에도 주력하고 있다. 압토디텍트렁 검사를 처방할 수 있는 호흡기내과 교수가 주로 참가하는 대한폐암학회의 이달 춘계학술대회에 전시 부스를 마련했다. 또 지난 5월까지 매월 분자폐암연구회, 표적치료연구회 등 주요 관련 학회에서 발표와 부스 참가를 통해 홍보 활동에 나섰다.현재까지 서울아산병원, 경희대병원에 비급여 코드를 확보했다. 다수의 상급병원과 비급여 코드 확보 작업이 진행 중이다. 실손보험 적용과 맞물려 올 하반기부터 본격적인 매출 성과가 가시화될 것으로 기대하고 있다.압타머사이언스 관계자는 "압타머사이언스는 상급종합병원의 레퍼런스를 기반으로 잠재력과 파급력이 큰 건강검진센터로 압토티텍트렁의 시장 확대를 위해 노력하고 있다"며 "임상시험 결과를 바탕으로 2025년 보험등재가 이뤄지면 매출 증대 효과가 더욱 가속화될 것"이라고 말했다.이어 "사망률 1위의 폐암은 최근 비흡연자도 발병이 증가하는 것으로 알려지면서 시장이 확대되고 있지만 조기진단을 위한 마땅한 체외진단 기술이 없는 상황"이라며 "저선량흉부CT(LDCT)의 높은 위양성률 문제를 해결할 수 있는 혈액 기반의 다지표 진단 기술이 주목받고 있어 압토티텍트렁에 대한 관심이 높다"고 설명했다.기사 바로가기 : 압타머사이언스, 폐암진단키트 상급병원 비급여 검사 시작

2023.06.09